“老药新用”为自闭症患儿添希望

 新闻资讯     |      2021-03-08 13:29
上海交通大学医学院附属华医院李斐教授领衔团队,与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队,英国剑桥大学芭芭拉·萨哈金教授团队等合作,在《科学通报》杂志上在线发表研究成果:“老药”布美他尼可为低龄自闭症患儿治疗增添希望。这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域空白。

  自闭症一种严重神经发育障碍性疾病,通常在3岁前起病,常导致终生残疾。目前自闭症治疗以对症行为干预为主,尚无针对其核心症状药物干预方案。而且,在许多国家,自闭症行为干预普及性极低。因此,能够改善自闭症患者核心症状药物亟待开发,特别小年龄自闭症患儿,大脑神经元处于高可塑状态,药物干预治疗时机稍纵即逝。

  “布美他尼一种在儿科临床广泛使用利尿剂,价格便宜、药性温和、副作用小。”据李斐教授介绍,“旧酒装瓶”未非毫无依据,将布美他尼应用于自闭症患者基于一种假设:布美他尼可以调节中枢神经系统氯离子稳态,从而恢复自闭症相关脑功能。但既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照,对小年龄自闭症患者安全性和有效性尚不明确。

  李斐教授团队与合作者研究采用了一种型神经影像技术——磁共振波谱(MRS)技术,该技术可无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质浓度改变。基于伦理审核批准下高循证随机双盲安慰剂平行对照,研究发现,经过3个月布美他尼干预,3岁~6岁自闭症患儿社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状明显改善,用药安全有效。此项研究目前国际上单站点大样本量临床试验,样本中71%为重度自闭症患儿且无法获得康复资源。

  李斐同时强调,从目前研究可以看出,于自闭症可能存在病因异质性,不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别。今后团队将深入研究,一方面在严格设计多中心大样本临床研究中验证前期研究结果,一方面综合考虑自闭症病因、病理机制等,寻找适用布美他尼生物标志物,进而明确布美他尼佳适用人群。